日時：2011年11月26日（土曜日）
場所：主婦会館プラザエフ

PhRMAは、日本の患者の方々への支援活動の一環として、去る2011年11月26日（土）に、「新薬の開発から審査、市販後に至る過程での"ＰＭＤＡ（医薬品医療機器総合機構）の役割～ドラッグ・ラグへの対応から安全、救済まで～"をテーマに、患者団体の代表者の方々等を対象にインフォメーション･セッションを開催しました。

今回は、これまでのインフォメーション･セッションにご参加頂いた患者会の方々からの声を反映し、最も関心が高かった「日本と諸外国のドラッグ･ラグの問題」にフォーカス。日本において、医薬品の開発・審査・承認に一貫して関わって来られたPMDA(医薬品医療機器総合機構)の美上憲一氏をお迎えして、ご講演頂きました。
参加した患者会の方々は、日頃から特に気になっているこの問題について、美上氏から分かり易いご講演を頂き、熱心に聴講されていました。また講演後には、それぞれの異なる疾患領域で課題となっている、医薬品の開発やその審査、ドラッグ･ラグ、また副作用救済制度（抗がん剤の適用除外）などの様々な質問にも的確に回答をいただき、盛んなディスカッションが行われました。

さらに今回の"インフォメーション・セッション"では、それぞれの患者団体の活動や取り組みなどを他の団体にも理解してもらい、情報共有がスムーズに図れるよう、各団体からの発表時間を設けました。

セッション終了後には、昨年来、参加者から好評を得ている、患者会同士の交流の場"ネットワーキング"の時間を設け、参加者の皆さんには、他の疾病団体と自由にコミュニケーション・情報交換を行ってもらいました。美上氏にも最後まで残っていただいたため、美上氏との意見交換も続きました。

今回は20団体22名の患者団体の方々が参加し、「PMDAを十分に知らなかったので、活動内容や取り組み、役割が良く分かった」、「薬の持つ特性とリスクを知る必要があると思った」「病気を問わず、希少、難病、慢性疾患などの患者会、当事者などの横の繋がりが大切だと感じる」「他疾病間との共通テーマについての意見交換会を行いたい」など、貴重な意見が多数挙がりました。

＜セッション風景＞

＜講師略歴＞

美上憲一氏
独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA） 企画調整部業務調整課長･広報課長
略歴：日本語

日時：2011年8月20日（土曜日）
場所：都市センターホテル

PhRMAでは、去る2011年8月20日（土）、東京都内で、疾病領域の異なる患者団体の代表者の皆さんを対象に、 "医薬品の開発に関わる行政の最新の状況について"をテーマとする"インフォメーション・セッション"を開催。医薬品の「開発」や「行政の最新の状況」また「新薬の承認と治験」等に関する情報を提供しました。

PhRMAが開催する"インフォメーション・セッション"は、普段あまり接することのない、疾病領域が異なる患者団体の代表者の皆様にお集まり頂き、共通する課題をテーマに情報を共有して頂くとともに、それぞれの団体内に持ち帰って頂き、より多くの患者の皆様にも共有して頂くことを目的としています。
今回のセッションテーマについては、日頃、患者さん方から求められている情報の種類や本セッションで取り上げるべきテーマ、カテゴリー等について、患者団体のみなさんの声をベースに検討し、設定したものです。

当日は、厚生労働省の椎葉茂樹氏による「医薬品の開発に関わる行政の最新の状況について」の講演に続き、国立がん研究センター東病院の大津敦先生より「国際共同治験を取り巻く最近の話題」を解説。最後にPhRMAの近藤修二が「PhRMAから見た治験、承認に関する最近の状況について」についてご説明いただきました。臨床試験の治験体制、また現在の医療制度についても、具体的な事例なども交え、とても分かり易くご説明いただき、聴講した患者会の方々からも、新薬の有効性と安全性やドラッグ･ラグ、国内外の治験について等、様々な質問が出され、講師との活発なディスカッションが行われました。
また講演の前後には、参加者が他の団体の方と自由にコミュニケーション・情報交換が行えるよう、患者団体同士の交流の場として"ネットワーキング"の時間を設けました。

今回は15団体19名の患者団体の方々が参加し、「最近の治験状況が分かり参考になった」、「ドラッグ･ラグについては、徐々に改善方向にあることが分かった」「米国の保険医療制度などについても情報が欲しい」など、貴重な意見が多数挙がりました。
また疾病領域の異なる患者団体メンバーが一堂に会する機会は貴重であることから、積極的に横の繋がりを求めるべく、情報交換や情報共有を行う様子も伺えました。

＜講師略歴＞

椎葉茂樹氏
厚生労働省 労働基準局安全衛生部労働衛生課長
略歴：日本語

大津敦先生
国立がん研究センター東病院　臨床開発センター長
略歴：日本語

近藤修二氏
米国研究製薬工業協会 サイエンス・レギュラトリー代表
略歴：日本語

PhRMA、米・オバマ大統領による医薬品不足に関する

 「大統領令」への声明を発表

米国研究製薬工業協会（Pharmaceutical Research and Manufacturers of America、以下PhRMA）のジョン・J・カステラニ （John J. Castellani）理事長兼CEOは本日、米・オバマ大統領による医薬品不足に関する「大統領令（ExecutiveOrder)」に対し、以下の声明を発表しました。

「オバマ大統領による医薬品不足に関する『大統領令』は、米国のバイオ医薬品開発企業の最優先事項と趣意を同じくするものです。すなわち、患者さんの健康のため、そして患者さんが生命を守る医薬品を使用可能にすることです。」

「製薬産業が成すべきことの基本は、患者さんに革新的な治療を届けることです。このため、医薬品不足という非常に深刻な事態においては、製薬産業が一丸となって対処し、患者さんに可能な限り迅速に必要とされる医薬品を届けることが重要です。米国の革新的なバイオ医薬品企業は以前から医薬品不足の防止に取り組んでおり、今後も引き続き、米食品医薬品局（FDA）と緊密に協力し、製造が途絶えることのないよう努めて参ります。」

「『大統領令』の実施にあたっては、製造過程上の問題に配慮しながら、同時に必要とされる医薬品がより入手しやすくなるように市場環境を整えるという、バランスの取れた対応を効果的に行わなければなりません。早期に医薬品不足の発生を予測しかつ対処すれば、医療従事者および医薬品メーカーは、より効率的に代替可能な治療方法を特定できます。PhRMAは引き続き米食品医薬品局（FDA）と協力し、現在の報告要件を遵守しつつ、状況の改善を図ります。」

「また、二次卸業者による医薬品の便乗値上げは許しがたいことです。供給者が『グレーマーケット』を通じて入手した医薬品は、製品品質の保証ができないため、患者さんへの安全面に大きな不安があるものです。」

「ジェネリック医薬品を中心に医薬品不足が発生しており、米食品医薬品局（FDA）は、『より旧タイプの無菌注射剤』の不足が拡大していると指摘しています。しかし、この問題は製薬産業全体に関わるものであり、製薬産業を挙げて取り組むべきものです。」

「米食品医薬品局（FDA）、米国議会および専門家は、医薬品不足には複数のさまざまな要因がからんでいると述べています。生命を守る医薬品の供給に携わる者すべてが、必要不可欠な医薬品の供給における予期せぬ事態を最小限にするため、協力して取り組むことが重要です。」

「医薬品不足に対処したり、それを防ぎ軽減するため、医薬品開発企業やジェネリック医薬品メーカーは、不足が予想される場合には米食品医薬品局（FDA）への通知が求められています。また、医療上必要な医薬品の製造元が1社のみで、このメーカーが製造を中止する場合には、6カ月前までに米食品医薬品局（FDA）に通知しなければなりません。昨今、医薬品不足につながる可能性や状況に関し、メーカーによる自発的な報告の件数が増えており、米食品医薬品局（FDA）は、こうした早期の報告により、2011年には99件を超える医薬品不足を防ぐことができたと述べています。」

「自身が使用している医薬品が供給不足に陥るのではないかと心配する患者さん向けには、いくつかの選択肢が用意されています。例えば、米食品医薬品局（FDA）のサイトにある『現在の医薬品不足状況』ページにアクセスすると、対象の医薬品が供給不足として報告されているかどうかを確認することができます。また、担当医に相談すると、他の有効な医薬品の提案があるかもしれません。」

「製薬産業、議会、米食品医薬品局（FDA）、患者さん、供給業者などの関係者全員が、この深刻な事態に対処し、改善に向けた有効な方法を見つけようと努力している現在、医薬品不足を引き起こす数多くの状況をより包括的に把握することが不可欠です。PhRMAおよび加盟各社は以前から、この共通目標に向けて真摯に取り組んでおり、今後もその努力を続けて参ります。」

###

PhRMAは、米国で事業を行なっている、主要な研究開発志向型製薬企業とバイオテクノロジー企業を代表する団体です。加盟企業は新薬の発見・開発を通じて、患者さんがより長く、より健全で活動的に暮らせるよう、先頭に立って新しい治療法を探求しています。加盟企業の新薬研究開発に対する2009年の投資額は約458億ドルで、製薬業界全体の投資額は過去最高の653億ドルに達しました。

PhRMAホームページ：http://www.phrma-jp.org
関連サイト（英語のみ）
米国PhRMAホームページ：http://www.phrma.org
生命を守る革新的な医薬品について：http://www.innovation.org
処方支援パートナーシップについて：http://www.pparx.org
輸入薬の危険性について：http://www.buysafedrugs.info
災害時の医療について：http://www.rxresponse.org

【本件に関するお問い合わせ】
エデルマン･ジャパン株式会社
山崎 / 木田                Tel: (03)-6858-7732 / (03)-6858-7733    Fax: (03)-6858-7712
                                E-mail: webnews@phrma-jp.org

「MEDICINES IN DEVELOPMENT FOR BIOTECHNOLOGY」の抄訳です。

米国のバイオ医薬品開発企業は、100以上の疾病を対象とした

バイオ医薬品900種以上を開発中

本日、米国研究製薬工業協会（Pharmaceutical Research and Manufacturers of America 、以下PhRMA）は、「開発中のバイオ医薬品」 に関するレポートを発表しました。レポートによると、現在米国のバイオ医薬品開発企業各社により、100以上の衰弱性および致死的疾患（がん、関節炎、糖尿病など）を対象とする、901種のバイオ医薬品およびワクチンが開発中です。開発中の治療薬には、がんおよび関連疾患の治療薬353品目、感染症治療薬187品目、自己免疫疾患治療薬69品目、循環器疾患治療薬59品目が含まれており、そのすべてが臨床試験中または米食品医薬品局（FDA）の審査中です。

バイオテクノロジーはヒト治療における創薬および開発に新たな可能性をもたらしました。細胞および分子生物学の進歩は、科学者が多くの画期的新薬の特定および開発に取り組むことを可能にし、そして、最先端の医療による多くの臨床的効果が生まれました。その結果、多くの場合において、これまで効果的な治療法が存在しなかった疾病領域での治療が可能になりました。

PhRMAのジョン・J・カステラニ理事長兼CEOは次のように述べています。「バイオテクノロジーにより、患者や医師は、生命を救いそして生活を向上するための、より良い治療の選択が可能になりました。新たな治療法によって、ヒトの疾病予防および治療そのものが変化しています」。革新的かつ標的を絞った治療法の確立により、がん、HIV/AIDSその他多くの重篤な疾病患者のアンメット・メディカルニーズへの対応を可能にし、また、治療の複雑化を防ぎ、患者一人ひとりに最も効果的な医療ケアの提供を通じ、医療費増加制限への貢献も期待できます。 

既に承認されているバイオ医薬品は、現在心臓発作、脳卒中、多発性硬化症、白血病、肝炎、うっ血性心不全、リンパ腫、腎臓がん、嚢胞性線維腫、その他の疾病予防、治療に使用されています。現在開発中の医薬品と同様、既存のバイオ医薬品には様々なバイオテクノロジーが用いられています。レポートによると、バイオテクノロジー別では、モノクローナル抗体（外部から侵入する異物と結合し中和作用のある自然発生型免疫システムのタンパクを人工的に生成した薬品）300種、ワクチン（特定の疾病への免疫力向上のための生物製剤）298種、アンチセンス薬（不要なタンパク生成にかかわる細胞の情報伝達プロセスを遮断する薬剤）23種、インターフェロン（細胞増殖の抑制タンパク）20種となっています。

近年バイオテクノロジーの研究および技術革新が進み、医療行為のありかたが大きく変わると共に、患者に有用な新しい治療薬が次々と開発されています。多くのアンメット・メディカルニーズ向けの医薬品が開発されるなか、バイオテクノロジー研究における革新は、より多くの患者にとって有望な新薬開発につながることでしょう。

PhRMA

「いま医療と医薬品に期待すること：3000人の意識調査」を発表

～ドラッグラグの解消の重要性、約9割が認識～

米国研究製薬工業協会（PhRMA：Pharmaceutical Research and Manufacturers of America）は、この度、「いま医療と医薬品に期待すること：3000人の意識調査」を発表しました。本調査は、現在の日本の医療や医薬品に関して、一般生活者がどのような意識、関心、希望をもっているのかを把握することを目的に、日本全国の35歳以上70歳未満の男女3,267人（男性：1,586人、女性：1,681人）を対象としたインターネット調査で、2011年7月12日～14日に実施されたものです。

【主な調査結果】

·           回答者の8割以上が、処方薬を重要視
医師から処方される薬の重要度に関する質問では、全体の83％が重要視（非常に重要である：34％、やや重要である：49％）していることがわかりました。

·           新薬開発の実態（長い開発期間、高い開発費用、低い成功確率）の認知は低い

処方薬の重要度が高い一方、「平均10－12年を要する開発/研究期間」（18％）、「平均約1,000億円を要す開発/研究費用」（9％）、「1/20,000という新薬開発の成功確率」（6％）など、新しい医薬品の開発/研究に関する認知度は未だに低い状況であることもわかりました。

·           回答者の9割がドラッグラグに関心を持ち、その解消が重要と考えている

88％の人が、ドラッグラグに対し関心（非常に気になる：45％、やや気になる：43％）を持っており、また87％の人は、「ドラッグラグの解消は重要である」だと考えており、そのためにも「政府がドラッグラグ解消のために対策を強化すべきだ」と思っている人が88％に上ることもわかりました。