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1.医療用医薬品の費用対効果評価とは？

医療用医薬品の費用対効果評価は、厚生労働省によって2019年4月から導入された制度です。日本では、薬価（医療用医薬品の価格）は厚生労働省によってさまざまな要素を考慮し決定されますが、この度導入された本制度によって、一部の医療用医薬品の薬価については、一度価格が決定された後に、費用対効果評価の結果によって価格が調整されることになりました。 一般的に、費用対効果という用語はコストパフォーマンスと同じような意味に捉えられることが多いですが、本制度による医薬品の費用対効果評価は意味が異なります。 医薬品の費用対効果は、新薬（新しい医薬品）と、既存の標準薬（それまでに使用されていた医薬品）の効果と費用を比較することによって評価されます。既存薬と比較して、新薬の効果がどれくらい増加し、それに応じて費用がどれくらい増加したかを比で表します（図１）。その際に、QALY（質調整生存年）という効果のものさしを使います。治療が生み出すQALYは「QOL（quality of life）」を「生存年数」にかけることで求められます。 医薬品の費用対効果の増分は、このQALY（効果）と費用について、それぞれの増加分の比をとったものです。

図1

費用対効果では医療用医薬品のどのような価値が評価されるのでしょうか？

まず医療用医薬品の価値とは、どのようなものでしょうか。 医薬品の価値には、臨床的な価値すなわち有効性と安全性が含まれます。この他にも、患者さんの生活の質を改善したり、労働生産性を改善したり、介護者の負担を軽減するなど、社会的な価値などもあります。また技術の進歩に伴い、それまで何回も注射を打たなければならなかった治療が、飲み薬でよくなったり服用回数が減るなどの利便性といった価値もあります。 では、費用対効果評価では、どのような指標を医薬品の価値として評価するのでしょうか。 まず、製薬企業は医薬品の製造販売承認を得るために臨床試験を実施します。臨床試験では薬の有効性や安全性が評価され、その結果が厳しい基準をクリアした場合に製造販売承認を取得することができます。費用対効果評価では、臨床試験によって得られた有効性や安全性のデータを使用して、その医薬品の有効性や安全性が、患者さんの「生活の質」や「長生き」にどれぐらい影響するかという観点で再評価します。多くの場合、患者さんの生活の質に関する評価については、専用に開発され世界各国で使用されているアンケートを用いて評価されます。一方、医薬品にはこのアンケートで評価することができない多くの価値、例えば先に挙げたような社会的価値などがあることも認識されており、世界各国で適切な指標に関する研究や議論が行われています。